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Qué son los oligonucleótidos y cuál es su rol en la nueva era de la medicina de precisión
Publicada: 2026-05-20 14:14:04
Ya se usan en pacientes con enfermedades poco frecuentes como la atrofia muscular espinal. La Argentina empieza a sumarse a esta carrera científica con producción local de alta complejidad.
Durante décadas, buena parte de la medicina buscó tratar los síntomas o frenar el avance de una enfermedad cuando el daño ya estaba instalado, pero en los últimos años empezó a crecer una línea de investigación que apunta más profundo: actuar sobre los mecanismos moleculares que explican por qué una enfermedad aparece o progresa.
En ese camino, aparecen los oligonucleótidos terapéuticos, una de las plataformas más prometedoras de la llamada medicina de precisión.
No se trata de comprimidos tradicionales ni de moléculas pensadas para actuar de manera general sobre el organismo, sino que son pequeñas secuencias sintéticas de ADN o ARN diseñadas para reconocer una instrucción genética específica y modificarla, bloquearla o corregir su lectura.
La explicación puede sonar compleja, pero la idea de fondo es sencilla: cuando una enfermedad está asociada a una proteína que falta, sobra o se produce de manera defectuosa, estos fármacos buscan intervenir en el paso previo, allí donde la célula “lee” la información para fabricar esa proteína.
Los oligonucleótidos ya se usan en enfermedades poco frecuentes como la Atrofia Muscular Espinal. (Foto: Adobe Stock)
Según revisiones científicas publicadas en revistas especializadas, los oligonucleótidos incluyen distintas estrategias, como los antisense oligonucleotides, los ARN de interferencia y los aptámeros. Todos comparten un punto central: permiten modular la expresión de genes con un grado de precisión que hasta hace algunos años parecía lejano para la práctica clínica.
De la genética al tratamiento real
Uno de los ejemplos más conocidos es la atrofia muscular espinal, también llamada AME, una enfermedad neuromuscular poco frecuente que afecta las neuronas motoras y puede comprometer funciones esenciales como moverse, tragar o respirar. En esta dolencia, el uso de un oligonucleótido antisentido permitió cambiar la historia natural de una enfermedad que durante años tuvo opciones muy limitadas.
El medicamento nusinersen fue aprobado por la FDA en 2016 y actúa sobre el gen SMN2 para favorecer la producción de una proteína clave para la supervivencia de las neuronas motoras. En términos prácticos, esto marcó un antes y un después: la medicina dejó de mirar solo la consecuencia clínica y empezó a intervenir en el mecanismo molecular de base. En AME, la administración del tratamiento puede aumentar la producción de proteína SMN y ayudar a frenar o enlentecer la pérdida progresiva de neuronas motoras, según describió también el CONICET en investigaciones vinculadas con esta línea terapéutica.
Este tipo de moléculas se investigan en cáncer. (Foto: Adobe Stock/Ilustrativa)
Ese impacto clínico también abrió otra discusión igual de importante: el acceso. Los tratamientos de alta complejidad suelen ser costosos y tensionan a los sistemas de salud. Por eso, la posibilidad de contar con producción local o con alternativas más accesibles puede ser decisiva para ampliar la cobertura.
Una plataforma que también mira al cáncer
El interés por los oligonucleótidos ya no se limita a las enfermedades poco frecuentes. La investigación internacional también avanza sobre su posible uso en oncología, donde el desafío es enorme: muchos tumores dependen de alteraciones genéticas, señales celulares anómalas o proteínas que favorecen el crecimiento y la diseminación de las células malignas.
En cáncer, la promesa de estas terapias está en su capacidad para apuntar contra blancos muy concretos. Algunas líneas buscan bloquear moléculas que favorecen la proliferación tumoral; otras intentan interferir en mecanismos de resistencia a tratamientos o en señales que ayudan al tumor a evadir al sistema inmune.
Una revisión publicada en International Journal of Molecular Sciences señaló que los oligonucleótidos terapéuticos -incluidos los antisentido, los ARN pequeños de interferencia y los aptámeros- muestran resultados alentadores en estudios preclínicos y ensayos clínicos en oncología, aunque todavía persisten desafíos importantes, sobre todo en la llegada eficaz del fármaco al tejido tumoral.
Más recientemente, una revisión de 2026 publicada en Japanese Journal of Clinical Oncology indicó que más de 250 ensayos clínicos evaluaron agentes basados en oligonucleótidos contra distintas moléculas asociadas al cáncer, con algunos resultados iniciales alentadores aunque esto no significa que ya exista una solución universal ni que todos estos tratamientos estén disponibles.
La Argentina se suma a una carrera de alta complejidad
La oncología es un terreno complejo, con tumores muy distintos entre sí y barreras biológicas difíciles de superar. Pero sí muestra que los oligonucleótidos dejaron de ser una herramienta de laboratorio para convertirse en una plataforma terapéutica con proyección clínica. En ese contexto, la novedad local es que Argentina empieza a ocupar un lugar en una tecnología que hasta hace poco parecía reservada a pocos centros de desarrollo en el mundo.
El laboratorio nacional Gador inauguró en el Parque Industrial Pilar la primera planta de oligonucleótidos terapéuticos de la Argentina y de América Latina. La inversión informada fue de US$21,5 millones y el proyecto demandó tres años de desarrollo, entre planificación, construcción, instalación de equipamiento y validaciones.
La planta está pensada para investigación, desarrollo, producción y control de calidad de oligonucleótidos sintéticos. Además, se integra con una planta de inyectables para el llenado de frascos y jeringas. Según la información de la compañía, alrededor del 80% de la producción estará destinado a mercados internacionales, entre ellos América Latina, Europa, Estados Unidos, Asia y Medio Oriente.
“En Gador, sostenemos un compromiso profundo con la Argentina, con el desarrollo de su capacidad científica y productiva y, fundamentalmente, con los pacientes”, destacó Alfredo Weber, director general de Gador. El dato industrial no es menor, pero el eje sanitario es otro: producir medicamentos de alta complejidad en el país puede ayudar a mejorar el acceso, reducir dependencia externa y abrir una puerta para que la innovación no quede tan lejos de los pacientes.
